Experimentální studie

Experimentální studie jsou studie intervenční (zasahujeme do jejich průběhu), které ověřují platnost hypotézy vyslovené na základě výsledků analytické studie (určitý etiologický vztah, terapeutický účinek, preventivní přístup a pod.). Jejich podstatou je záměrné ovlivnění studovaných okolností řešitelem.

Experiment

Přímá cesta k poznání zákonitostí, tj. příčinných vztahů. Zkoumá jevy v podmínkách, které si sami určíme či změníme. Demonstruje, že změna příčiny má za následek i změnu výsledku. Přináší s sebou známý etický problém – k jeho uskutečnění je nutný informovaný souhlas. Účastníci mají právo studii kdykoliv přerušit.

Požadavky, které musí být při experimentální studii splněny:

• kontrolní soubor,
• náhodnost výběru členů studovaného a kontrolního souboru,
• užití slepého pokusu atd.,

Tyto studie můžeme provádět až po úspěšných laboratorních zkouškách (biologických, mikrobiologických, imunologických).

Typy studií

Rozlišujeme dva typy studijí − klinické kontrolované studie a terénní kontrolované studie.

Klinické kontrolované studie

Klinické kontrolované studie testují účinnost určitého preventivního nebo terapeutického faktoru – lék, vakcína, léčebný postup na jednotlivcích (většinou pacientech, dobrovolnících), provádějí se v souborech pacientů s určitým onemocněním, mají za cíl prokázat příznivý účinek nového léku či léčebného postupu. Postup u klinické kontrolované studie je následující. Nejprve se stanoví tzv. referenční populace – představuje základní soubor (osoby postižené sledovanou nemocí), pak se určíexperimentální soubor – vybere se ze základního metodou náhodného výběru, osoby z experimentálního souboru se následně náhodně rozdělí do 2 stejně velkých souborů – pokusné a kontrolní. Pokusnému souboru se aplikuje nový lék a kontrolnímu souboru lék dosud běžně užívaný nebo placebo.

Využívá se přitom tzv. metody slepého pokusu. Metoda zabraňující zkreslení (bias) výsledku kontrolované studie, které by mohlo nastat podvědomou subjektivní reakcí lidí (zkoumaný jedinec, ošetřující lékař, hodnotitel) v důsledku toho, že zúčastnění znají plán studie a mohou být podvědomě nakloněni příznivě nebo nepříznivě testovanému faktoru (lék, terapeutický postup),

• 1. jednoduchý slepý pokus eliminuje individuální zkreslení pacientem – pacient neví, do kterého souboru byl zařazen, používá se, pokud nelze z vážných důvodů užít dvojitě slepý pokus,
  2. dvojitě slepý pokus, používaný nejčastěji, pacient ani lékař, který podává zkoumaný lék a odečítá výsledky terapie, nevědí, kdo užívá zkoušený lék a kdo placebo,
  3. trojitě slepý pokus, nejdokonalejší, pacient, lékař ani hodnotitel nevědí, kdo co užívá, postupuje se tak, že zkoumaná látka i placebo se zakódují už při výrobě, kód se zalepí do obálky, která se otevře až po skončení studie a statistickém zhodnocení.

Terénní kontrolované studie

Tyto studije testují účinnost určitého preventivního, terapeutického faktoru (vakcína, preventivní opatření) na určitém populačním celku, jde nejčastěji o zkoušku účinnosti nových vakcín, zkoušku nového způsobu aplikace vakcín, ověřování sérokonverze, protektivního efektu. Těmto studiím by měly předcházet studie s několika dobrovolníky, tzv. pilotní studie, u nichž by se předběžně ověřily různé dávky a způsoby aplikace zkoušené vakcíny, pokusný a kontrolní soubor tvoří celé populační celky, může jít o počty 100–10 000 pro soubor, kontrolní soubor se od pokusného liší jen v 1 sledovaném znaku, např. v případě testování vakcíny kontrolní soubor neočkujeme vůbec, nebo aplikujeme dosud používanou vakcínu a tuto potom při hodnocení považujeme za standard, proběhne-li kontrolovaná terénní studie úspěšně, můžeme rozhodnout o praktické aplikaci. Potom pokračujeme ve sledování, které je zaměřeno na komplikace, případně na pozdní následky.

• výhody: nejobjektivnější studie, možnost ovlivnění expozice, možnost sledování dynamiky, možnost relativně přesného vztahu příčina – výsledek;
• nevýhody: etické problémy, finanční problémy, časová a organizační náročnost;

Cílem intervenčních studií, které se zabývají studiem hromadně se vyskytujících nemocí neinfekční etiologie, je obvykle zjistit, zda určitý faktor je v příčinném vztahu k nějaké nemoci, tyto studie jsou založeny na eliminaci tohoto suspektního faktoru v jedné ze sledovaných skupin.

Známé studie

Mezi známé studie patří

• Studie EPI, která zkoumá stravovací zvyklosti lidí, používá metodu 24-hodinového recallu, výhodou je, když si pacienti zapisují taky složení stravy, ale retrospektivní metody v sobě vždy ukrývají nebezpečenství bias.
• Studie IARCzkoumá výskyt kolorektálního karcinomu u vegetariánů – vyskytuje se méně často, ale ne nulově, využívá se trojitě zaslepený pokus.
• Studie CARET u tisíce exkuřáků a lidí exponovaných azbestu – zvýšila se úmrtnost na karcinom plic.
• Studie ATBC (alpha tocoferol beta carotene cancer prevention study) zjistila vyšší úmrtnost na nádory po požití syntetického betakarotenu, výsledkem bylo, že syntetický beta karoten spíše rizikový faktor nežli protektivní.
• Framinghamská studie začala v roce 1948 tím, že se vytvořila originální kohorta o 5 209 dobrovolnících ve věku od 30 do 62 let z města Framingham, Massachusetts, u kterých se ještě nevyvinuly zjevné symptomy kardiovaskulárních chorob, nebo kteří ještě neprodělali srdeční infarkt či cévní mozkovou příhodu. V této době se ke kohortě přidala : „Offspring Cohort“ v roce 1971, „the Omni Cohort“ v roce 1994, „Third Generation Cohort“ v roce 2002, „New Offspring Spouse Cohort“ v roce 2003, „Second Generation Omni Cohort“ v roce 2003, časem vývoj zdravotního stavu ve Framinghamské populaci vedl k identifikaci hlavních rizikových faktorů pro výskyt kardiovaskulárních chorob, jimiž jsou dle výsledku studie vysoký krevní tlak, hladina triglyceridů a cholesterolu v krvi, věk, pohlaví a psychosociální faktory. Kromě toho, ostatní fyziologické podmínky, jako například demence, byly a jsou vyšetřovány, taky jsou studovány vztahy mezi genotypem a fenotypem z hlediska kardiovaskulární problematiky.

Do kategorie experimentální epidemiologie lze zařadit i skupinu tzv. přirozených experimentůV některých situacích je možno pozorovat a studovat výskyt nemoci v takových přirozených podmínkách, které se velice blíží podmíněné při plánované kontrolované studii (podmínkám uměle vytvořeným), např. sledování nemocnosti po instalaci odlučovače popílku nebo sledování výskytu leukemie v Hirošimě po výbuchu atomové bomby.